21 марта 2007 года Врачи надеются излечить кистозный фиброз с помощью ВИЧ.
Как сообщает Medical News Today, ученый из Великобритании проводит эксперименты по генной терапии, чтобы с помощью ВИЧ внедрять в клетки новый ген, который может исправить неправильные гены у детей с кистозным фиброзом еще до рождения. Ученый по вопросам генетики, Сьюзан Бакли успешно использовала ВИЧ как носитель, или "вектор", для генетического материала, корректирующего кистозный фиброз у мышей.
Сьюзан Бакли представила свое открытие на этой неделе, в рамках конференции Британского общества генной терапии. В Великобритании цистозный фиброз встречается примерно у 7 500 людей, это одна из наиболее распространенных врожденных аномалий, угрожающих жизни. Цистозный фиброз может приводить к повреждению легких и смерти, а способа излечения от этого заболевания не существует.
Примерно 4% населения являются носителями гена, приводящего к кистозному фиброзу. Если такой ген окажется у обоих родителей, то вероятность рождения ребенка с кистозным фиброзом – 1 из 4. Если ген есть только у одного из родителей, заболевание развиться не может.
В 1989 году ученые определили ген кистозного фиброза, который находится в седьмой хромосоме. Ученые надеются использовать генную терапию, чтобы воздействовать на "бракованные" гены в клетках легких, которые в результате приводят к образованию вязкой легочной мокроты. Идея в том, чтобы удалить неправильные гены, заменив их на новые. Таким образом, будущее поколение клеток будет иметь "здоровый" ген, и заболевание не будет развиваться.
Для того чтобы внедрить в клетки новые гены нужен "вектор" - оболочка вируса, который сможет проникать в нужные клетки, внедряя в человеческое ДНК нужный ген. Вирусы идеально подходят для этой задачи, потому что эти организмы живут за счет того, что проникают в клетки и внедряют свои гены в их ДНК, которая затем начинает производить новые вирусы. Ретровирусы, такие как ВИЧ, еще более "продвинутые" - они внедряют в ДНК копию своей РНК, которая смешивается с генетичеким материалом клетки-хозяина.
Главная задача в том, чтобы "заставить" вирус вести себя так, как того хотят ученые. Для этого вирус деактивируют, удаляют части, которые нужны ему для размножения, в результате вирус теряет способность вызывать инфекцию, размножаясь в организме.
Генная терапия – это перспективное, но очень молодое направление в медицине. Хотя она обещает возможность излечения многих заболеваний, она также связана с множеством проблем и рисков, которые до сих пор стоят перед учеными. Одна из главных проблем – как обезопасить вирус, но при этом сохранить его способность проникать в клетку и внедрять ДНК. Также важно гарантировать, что внедрение не нарушит целостность ДНК и не приведет к образованию опухолей в результате. Например, испытания генной терапии врожденного иммунодефицита в США были приостановлены, так как у некоторых пациентов развилась лейкемия.
ВИЧ может стать очень эффективным вектором, который поможет разработать генные методы лечения очень многих опасных заболеваний. Но также специалисты по генной терапии пытаются разработать генные методы для лечения самой ВИЧ-инфекции. На настоящий момент на разных стадиях разработки находятся несколько генных методов лечения ВИЧ, и хотя генная терапия – метод будущего, через несколько лет генные методы вполне могут вытеснить другие методы лечения ВИЧ-инфекции.
Нет, что вы, в этом нет ничего страшного!)) Не сегодняшний момент генная терапия с помощью лентивирусных векторов, к которым, в частности, относится ВИЧ, является одной из самых эффективных. Вроде бы я даже где-то читала об успешном проведении доклинических исследований.
